Ένα φάρμακο εγκεκριμένο για την αντιμετώπιση της λευχαιμίας, βελτίωσε σημαντικά την κατάσταση μικρής ομάδας πασχόντων από τελικού σταδίου νόσο του Πάρκινσον.

Το φάρμακο λέγεται νιλοτινίμπη (nilotinib) και οι 10 από τους 11 ασθενείς που το πήραν παρουσίασαν βελτίωση σε πολλές λειτουργίες τους, από την ικανότητα ομιλίας και τη σκέψη έως την κινητικότητα.

Επιπλέον, οδήγησε σε σημαντικές αλλαγές των επιπέδων ορισμένων τοξικών πρωτεϊνών στον εγκέφαλό τους, η παρουσία των οποίων σημαίνει επιδείνωση της νόσου.

Οι βελτιώσεις των ασθενών ήταν τόσο έντονες, ώστε αρκετοί δήλωσαν πως νιώθουν σαν να αναστήθηκαν.

Αν και τα αποτελέσματα αυτά μοιάζουν πάρα πολύ ελπιδοφόρα, η ερμηνεία τους πρέπει να γίνει με ιδιαίτερη προσοχή, έσπευσαν να επισημάνουν οι ερευνητές.

Όπως εξήγησαν, η μελέτη τους είναι πάρα πολύ μικρή και δεν συγκρίθηκαν οι ασθενείς με άλλους που θα έπαιρναν ένα εικονικό φάρμακο, ώστε να βεβαιωθεί λ.χ. πως οι όποιες βελτιώσεις δεν οφείλονται στην αυθυποβολή (placebo effect).

Επιπλέον, το φάρμακο ως φαίνεται δρα μόνο για όσο καιρό το παίρνουν οι ασθενείς και οι γιατροί δεν γνωρίζουν ποιες θα είναι οι μακροπρόθεσμες εκβάσεις των ασθενών από τυχόν παρατεταμένη θεραπεία.

Το μόνο που μπορεί θετικά να λεχθεί είναι ότι οι συγκεκριμένοι ασθενείς, οι οποίοι έλαβαν συγκεκριμένες δόσεις του φαρμάκου για ορισμένο χρονικό διάστημα, παρουσίασαν βελτίωση της κατάστασής τους. Το αν το ίδιο μπορεί να συμβεί και σε άλλους ασθενείς, παραμένει ακόμα άγνωστο.

Η μελέτη

Η νέα μελέτη παρουσιάσθηκε στο ετήσιο συνέδριο της αμερικανικής Εταιρείας Νευροεπιστήμης (Neuroscience 2015), που διεξήχθη στο Σικάγο.

Σύμφωνα με ανακοίνωση του Πανεπιστημίου της Τζώρτζταουν, στην Ουάσινγκτον, ο δρ Τσαρμπέλ Μούζα, επίκουρος καθηγητής Νευρολογίας και διευθυντής του Εργαστηρίου Ανοιών & Παρκινσονισμού, είχε διεξάγει προ ετών έρευνες σε πειραματόζωα που είχαν δείξει ότι η νιλοτινίμπη μπορεί να συμβάλλει στην αντιμετώπιση νευρολογικών νόσων όπως το Πάρκινσον.

Στην παρούσα μελέτη, η οποία είναι ουσιαστικά η πιλοτική δοκιμή σε ανθρώπους των προκλινικών ευρημάτων, συνεργάσθηκε με τον δρα Φερνάντο Πέιγκαν, αναπληρωτή καθηγητή Νευρολογίας και διευθυντή του Προγράμματος Κινητικών Διαταραχών στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου της Τζώρτζταουν.

Οι δύο επιστήμονες χορήγησαν τη νιλοτινίμπη σε 12 ασθενείς, οι 11 εκ των οποίων ολοκλήρωσαν τη μελέτη (διήρκησε έξι μήνες), έχοντας ως στόχο να εξετάσουν εάν το φάρμακο θα ήταν ασφαλές.

Οι δόσεις του φαρμάκου που χορηγήθηκαν είναι πολύ χαμηλότερες από εκείνες που δίνονται σε ασθενείς με λευχαιμία, είπαν οι δύο γιατροί στο συνέδριο.

Τα αποτελέσματα

Η νιλοτινίμπη απεδείχθη ασφαλής, ενώ επέφερε σε 10 από τους ασθενείς σημαντικές βελτιώσεις των συμπτωμάτων τους, τόσο των κινητικών (π.χ. ικανότητα βάδισης, ομιλίας) όσο και των μη κινητικών (π.χ. κένωση των εντέρων).

Υπήρξε μάλιστα ένας ασθενής ο οποίος ήταν καθηλωμένος σε αναπηρική καρέκλα και ανέκτησε την ικανότητα της βάδισης, και τρεις οι οποίοι δεν μιλούσαν και μπόρεσαν να ξανακάνουν συζητήσεις με την οικογένειά τους.

«Οι μεγαλύτερες βελτιώσεις παρατηρήθηκαν στους ασθενείς που μόλις έμπαιναν στο τελικό στάδιο της νόσου, καθώς και σε όσους είχαν άνοια με σωμάτια λέβι (Lewy) η οποία συχνά περιγράφεται ως συνδυασμός των νόσων Πάρκινσον και Αλτσχάιμερ», διευκρίνισε ο δρ Πέιγκαν.

Ειδικές εξετάσεις έδειξαν ακόμα ότι σε πολλούς ασθενείς αυξήθηκε η παραγωγή της ουσίας ντοπαμίνη στον εγκέφαλο.

Αυτό είχε ως αποτέλεσμα να μειώσουν ή να διακόψουν εντελώς τα φάρμακα που έπαιρναν για το Πάρκινσον, δεδομένου ότι το χαρακτηριστικό γνώρισμά του είναι η απουσία ντοπαμίνης.

Βελτιώσεις παρατηρήθηκαν και σε ορισμένους βιολογικούς δείκτες της ασθένειας, που ανιχνεύονται με εξέταση του εγκεφαλονωτιαίου υγρού (είναι το υγρό που περιέχεται στην σπονδυλική στήλη και τον εγκέφαλο).

Οι βιοδείκτες αυτοί είναι οι πρωτεΐνες άλφα-συνουκλεϊνη, αμυλοειδής βήτα-40/42 και ντοπαμίνη τα επίπεδα των οποίων μειώνονται όσο εξελίσσεται το Πάρκινσον, καθώς και οι πρωτεΐνες Tau και p-Tau τα επίπεδα των οποίων αυξάνονται όταν οι ασθενείς αρχίζουν να έχουν και άνοια.

Οι βελτιώσεις σε αυτούς τους βιοδείκτες «υποδηλώνουν αποβολή τοξικών πρωτεϊνών από τον εγκέφαλο και επομένως βελτίωση της εγκεφαλικής λειτουργίας», εξήγησε ο δρ Πέιγκαν.

Τα επόμενα βήματα

Και συνέχισε: «Αυτή η μελέτη αντιπροσωπεύει την πρώτη στα χρονικά ένδειξη ότι μία θεραπεία ίσως μπορεί να αντιστρέφει τη νοητική και κινητική φθορά στους ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον και άνοια με σωμάτια λέβι, αναλόγως βεβαίως και με το στάδιο των νοσημάτων αυτών.

»Έχει όμως ζωτική σημασία να διεξάγουμε μεγαλύτερες και πιο καλά σχεδιασμένες μελέτες, πριν αποφανθούμε για τον αληθινό αντίκτυπο του φαρμάκου».

Σημειώνεται πως όταν οι ασθενείς σταμάτησαν τη λήψη νιλοτινίμπης, η νοητική και κινητική ικανότητά τους παρουσίασε εκ νέου φθίνουσα πορεία, παρότι ξανάρχισαν να παίρνουν τα αντιπαρκινσονικά φάρμακά τους.

Επειδή, όμως, υπάρχει και παρατεινόμενη φάση της μελέτης, τώρα λαμβάνουν πάλι νιλοτινίμπη και οι ερευνητές συνεχίζουν την παρακολούθησή τους.

Επιπλέον, προγραμματίζουν από το νέο έτος νέες, μεγαλύτερες μελέτες στις οποίες θα συμπεριλάβουν πάσχοντες και από άλλες παρεμφερείς νόσους, συμπεριλαμβανομένης της νόσου Αλτσχάιμερ.

Πηγή: tanea.gr